1、一针药70万，夫妻刷11张银行卡救娃，什么药这么贵？
近日，“一针药70万，夫妻二人刷11张银行卡救娃”的事件引起了极大的关注度。据悉，家住茂名市杜先生的儿子患有一种类似渐冻症的隐性遗传病，这种遗传病为脊髓性肌萎缩症，这是一种逐渐丧失运动神经元的罕见病症。
治疗这个病的药品正李凯比较特殊，治疗罕见病SMA(脊髓性肌萎缩)的特效药，名字叫“诺西那生钠注射液”。这个病属于极少数的，中国14亿人，登记在册的病例似乎只有2万个，本身因为属于罕见病领域，所以药品贵也是个无解的问题。研发新药到上市的整个过程，投入是个无底洞般的数据，最后这些成本平摊到这些罕见病患者身上，药品价格就会异常的贵。但是没办法药品研发公司不盈利，投资人没有赚到钱，接下来可能这种罕见病就没有哪个公司去研发特效药。这时候一旦确诊，就等于生命结束了。
为了能够把儿子的病治好，杜先生与妻子就把儿子送到了深圳儿童医院。两个人拿着自己全部的积蓄、贷款，还有双方父母的退休金、扰顷公积金和朋友借的钱，在医院药房刷卡买药，最后两个人一共刷了接近70万元。
先不说杜先生孩子后期的治疗费用，单单是打一针要花费70万元，就给杜先生一家带来了非常大的压力。杜先生夫妻二人表示，只要孩子活着，就有希望。即便现在身上的压力比较大，但只要孩子有康复的可能，自己和妻子两个人也将会尽自己最大的能力。不管怎么说，孩子活着就有希望。对举唤于这对夫妻来说，为了孩子已经肩负起巨大的压力，而孩子的病可否逐渐康复，也将会成为未来这对夫妻生活命运变化的关键因素。
2、70万一针天价药进医保，哪些地方打出了第一针？
70万一针天价药进医保，哪些地方打出了第一针？下面就我们来针对这个问题进行一番探讨，希望这些内容能够帮到有需要的朋友们。
1月1日，以前的“高价药”诺西那生钠注射液宣布执行医疗保险价钱，价格从原来的70万余元一针降至约3.3万余元一针。据全国各地新闻媒体，浙江、山东、广东、湖北等多省区在新年第一天给第一批患者开展了医治。
1月1日，以前的“高价药”诺西那生钠注射液宣布执行医疗保险价钱，价格从原来的70万余元一针降至约3.3万余元一针。浙江高校医科院附设第二医院(下称浙大二院)于当天完成了2022年全国各地第一批SAM(脊髓性肌萎缩症)患者的医治。
小编从浙大二院获知，患者刘先生(笔名)自小不擅体育竞赛，伴随着年纪的提升，觉得左右室内楼梯愈来愈费劲，可以不断走动的间距也在持续减少。10年以前，他被确诊为脊髓性肌萎缩症。
因为欠缺合理的医治方式，在先前近十年间，刘先生只有眼见着两腿的能量逐渐衰退。2019年，第一款医治脊髓性肌萎缩症的专用药诺西那生钠注射液在中国发售，让刘先生见到期待，可接着，“70万一针”的高价又让这一份期待越来越遥不可及。
2021年12月3日，国家医疗保障局发布2021年国家医保药品目录调节结果，7种罕见病药物增加进到文件目录，在其中诺西那生钠历经8轮价钱商议，最后以约3.3万余元/针的价钱交涉取得成功。获知这一信息，刘先生第一时间联络上浙大二院，并在诺西那生进到医疗保险后的第一天成功用上药。据了解，通过医疗保险报销后，刘先生仅需付款几千块。
中国罕见病联盟浙江省协作组主委、浙大二院医学遗传科/罕见病诊治中心责任人吴志英表明，浙大二院在中国第一批注入诺西那生药品，代表着罕见病低值药列入医疗保险完成了新突破，中国脊椎性肌肉萎缩症诊治宣布加入医疗保险时期。
“罕见病新药开发难度系数大、力度高、时间长，一直无法达到患者临床医学要求，立即产品研发发售，价钱通常极为价格昂贵，药品普适性遭遇艰巨试炼，此次医保目录调整，表明我国密切关注罕见病患者这一人群，新提高文件目录的罕见病药物非常好地填充了中国有关罕见病医治服药的空缺，为临床用药给予了挑选，为大量的罕见病患者减缓病况发展趋势、提升生活品质产生了期待。”吴志英说。(完)
2022年1月1日7时左右，山东省枣庄市一名4岁的脊髓性肌萎缩症患者成功注入靶向治疗药物诺西那生钠。据了解，诺西那生钠注射液是在我国第一个获准医治脊髓性肌萎缩症的进口药品，2019年进到中国销售市场时，每针价钱近70万余元。在2021年国家医保目录药物交涉中，诺西那生钠注射液遭受“生命压价”，以3.3万余元每针的价钱进到新版本医保药品目录。据医院门诊层面详细介绍，进行注入后，患者被转到一般医院病房，如无特殊情况可于1月2日康复，转到少年儿童康复医学科进一步医治。
1月1日早上9时左右，在中山大学附属第一医院，神经系统一科的诊断室里，29岁的患者杜先生侧睡躺在床上，提前准备接纳腰椎穿刺，将要注入到他身体的，是曾因“70万余元一针”而备受关注的，脊髓性肌萎缩症（SMA）医治药品，诺西那生钠。
今日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》宣布执行，诺西那生钠等7种罕见病药物被首次归入医疗保险。“入保”当日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省份的医院里有近20位SMA患者将接纳诺西那生钠医治。杜先生便是在其中一员。
“再将头往胸脯那里靠一点，背再拱起来一点。”中山大学附属第一医院神经科主任医师利婧逐渐引导杜先生调节姿势。杜先生左侧卧躺在床上，屈膝抱团，显现出椎间盘。
“后背和床尽可能维持竖直，扎针进来的情况下略微斜一点，渐渐地往上……”中山一院神经外科主任医生、专家教授张成来到当场具体指导。
另一边厢，医师徐睿恺早已在医院药房蓄势待发。他手里有一个保温箱体，里边是被超低温冷藏储存着的诺西那生钠注射液。“可以把药拿过来了。”没多久，他收到了送药上门的命令。
针头扎进到人体，杜先生攥紧拳头。“放松一点，吸呼，腹部别焦虑不安。”医务人员再次耐心地正确引导。
腰椎穿刺进行，主任医师何若洁把注射液从冰凉的恒温箱里取下来，握手中内心，把注射液复温到25℃上下。2分钟后，测温枪表明注射液的气温早已适合。
利婧和何若洁两个人相互配合，用注射针将5mL的诺西那生钠注射液自小水瓶座里抽出来。“这一步要尤其当心，每一滴中药是珍贵的，要尽可能都吸进针筒里来。”
所有汲取出去后，利婧慢慢把注射液引入杜先生身体内，完成了本次医治。注入后，杜先生要躺在床上静卧6钟头，防止造成脑内低电压。
SMA是一种罕见病，患者很有可能慢慢觉得肢体无力，并且状况会愈来愈差，无法反转。“从12岁就逐渐感觉运动有点儿困乏，到2015年诊断这一病之后，每一年都是会觉得自身的能量下降。”杜先生说。如果不接纳医治，SMA患者的全身肌肉能量很有可能逐渐衰退，最后由于吸气或是咽下等发生问题而造成感柒、身亡。
诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药，能精确靶向治疗对于SMA的发病缘故，让身体造成大量的神经系统调整蛋清，合理改进患者健身运动、吸气等关键作用、提升存活率。
2019年2月进到中国时，诺西那生钠注射液一针标价69.97万余元RMB，患者必须在前63天注入4针，往后面每4个月注入1针，终生服药。
SMA归属于罕见病，在新生婴儿中发病率约为万分之一，较小的患者人群和极大的研发支出，让诺西那生钠变成一类备受关注的低值罕见病药。
2021年12月3日，我国医保目录调整结果“官方宣布”，7款罕见病医治药品进到国家医保目录，在其中就包含诺西那生钠。
“先前，有的SMA患者，尤其是一些宝宝因治疗费负担重或是别的缘故而终断就诊，大家会觉得尤其遗憾。”作为诺西那生钠注射液进到国家医保目录后给出第一批药方的医师，利婧表明：“SMA是现阶段2岁下列宝宝的首要遗传疾病凶手。诺西那生钠被列入医疗保险，使我们‘有药可以用’‘有药敢用’，真真正正造福了SMA患者人群。”
先前，杜先生也对“70万余元一针”的诺西那生钠望而生畏。从患者机构美儿SMA关怀核心掌握到诺西那生钠“入保”的信息，杜先生重新点燃了人生道路期待。他追忆，那时候患者机构里许多患者都痛哭，包含许多患者的父母。“入保之后，算上医疗保险报销，尽管还不清楚要自费是多少，但毫无疑问能压力了。”
“新年第一天就能用上这一药，觉得自身好运到爆掉！”杜先生对将来充斥着期待，“希望自身日后能恢复正常，照常上班、一切正常日常生活，也期待大量的患者尤其是小孩子能恢复正常。”
高使用价值罕见病药品初次被列入医保药品目录，展示出了政府部门对罕见病患者人群药物确保的十分重视。美儿SMA关怀核心实行负责人邢焕萍说：“大家记录了患者人群从没有药可以用，到迈入医治期待，再到今日享有医疗保险政策，家中压力大大地缓解。这也是全国各地SMA患者及家中接到的最好是的节日礼物。”