1、一針葯70萬，夫妻刷11張銀行卡救娃，什麼葯這么貴？
近日，“一針葯70萬，夫妻二人刷11張銀行卡救娃”的事件引起了極大的關注度。據悉，家住茂名市杜先生的兒子患有一種類似漸凍症的隱性遺傳病，這種遺傳病為脊髓性肌萎縮症，這是一種逐漸喪失運動神經元的罕見病症。
治療這個病的葯品正李凱比較特殊，治療罕見病SMA(脊髓性肌萎縮)的特效葯，名字叫“諾西那生鈉注射液”。這個病屬於極少數的，中國14億人，登記在冊的病例似乎只有2萬個，本身因為屬於罕見病領域，所以葯品貴也是個無解的問題。研發新葯到上市的整個過程，投入是個無底洞般的數據，最後這些成本平攤到這些罕見病患者身上，葯品價格就會異常的貴。但是沒辦法葯品研發公司不盈利，投資人沒有賺到錢，接下來可能這種罕見病就沒有哪個公司去研發特效葯。這時候一旦確診，就等於生命結束了。
為了能夠把兒子的病治好，杜先生與妻子就把兒子送到了深圳兒童醫院。兩個人拿著自己全部的積蓄、貸款，還有雙方父母的退休金、擾頃公積金和朋友借的錢，在醫院葯房刷卡買葯，最後兩個人一共刷了接近70萬元。
先不說杜先生孩子後期的治療費用，單單是打一針要花費70萬元，就給杜先生一家帶來了非常大的壓力。杜先生夫妻二人表示，只要孩子活著，就有希望。即便現在身上的壓力比較大，但只要孩子有康復的可能，自己和妻子兩個人也將會盡自己最大的能力。不管怎麼說，孩子活著就有希望。對舉喚於這對夫妻來說，為了孩子已經肩負起巨大的壓力，而孩子的病可否逐漸康復，也將會成為未來這對夫妻生活命運變化的關鍵因素。
2、70萬一針天價葯進醫保，哪些地方打出了第一針？
70萬一針天價葯進醫保，哪些地方打出了第一針？下面就我們來針對這個問題進行一番探討，希望這些內容能夠幫到有需要的朋友們。
1月1日，以前的「高價葯」諾西那生鈉注射液宣布執行醫療保險價錢，價格從原來的70萬余元一針降至約3.3萬余元一針。據全國各地新聞媒體，浙江、山東、廣東、湖北等多省區在新年第一天給第一批患者開展了醫治。
1月1日，以前的「高價葯」諾西那生鈉注射液宣布執行醫療保險價錢，價格從原來的70萬余元一針降至約3.3萬余元一針。浙江高校醫科院附設第二醫院(下稱浙大二院)於當天完成了2022年全國各地第一批SAM(脊髓性肌萎縮症)患者的醫治。
小編從浙大二院獲知，患者劉先生(筆名)自小不擅體育競賽，伴隨著年紀的提升，覺得左右室內樓梯愈來愈費勁，可以不斷走動的間距也在持續減少。10年以前，他被確診為脊髓性肌萎縮症。
因為欠缺合理的醫治方式，在先前近十年間，劉先生只有眼見著兩腿的能量逐漸衰退。2019年，第一款醫治脊髓性肌萎縮症的專用葯諾西那生鈉注射液在中國發售，讓劉先生見到期待，可接著，「70萬一針」的高價又讓這一份期待越來越遙不可及。
2021年12月3日，國家醫療保障局發布2021年國家醫保葯品目錄調節結果，7種罕見病葯物增加進到文件目錄，在其中諾西那生鈉歷經8輪價錢商議，最後以約3.3萬余元/針的價錢交涉取得成功。獲知這一信息，劉先生第一時間聯絡上浙大二院，並在諾西那生進到醫療保險後的第一天成功用上葯。據了解，通過醫療保險報銷後，劉先生僅需付款幾千塊。
中國罕見病聯盟浙江省協作組主委、浙大二院醫學遺傳科/罕見病診治中心責任人吳志英表明，浙大二院在中國第一批註入諾西那生葯品，代表著罕見病低值葯列入醫療保險完成了新突破，中國脊椎性肌肉萎縮症診治宣布加入醫療保險時期。
「罕見病新葯開發難度系數大、力度高、時間長，一直無法達到患者臨床醫學要求，立即產品研發發售，價錢通常極為價格昂貴，葯品普適性遭遇艱巨試煉，此次醫保目錄調整，表明我國密切關注罕見病患者這一人群，新提高文件目錄的罕見病葯物非常好地填充了中國有關罕見病醫治服葯的空缺，為臨床用葯給予了挑選，為大量的罕見病患者減緩病況發展趨勢、提升生活品質產生了期待。」吳志英說。(完)
2022年1月1日7時左右，山東省棗庄市一名4歲的脊髓性肌萎縮症患者成功注入靶向治療葯物諾西那生鈉。據了解，諾西那生鈉注射液是在我國第一個獲准醫治脊髓性肌萎縮症的進口葯品，2019年進到中國銷售市場時，每針價錢近70萬余元。在2021年國家醫保目錄葯物交涉中，諾西那生鈉注射液遭受「生命壓價」，以3.3萬余元每針的價錢進到新版本醫保葯品目錄。據醫院門診層面詳細介紹，進行注入後，患者被轉到一般醫院病房，如無特殊情況可於1月2日康復，轉到少年兒童康復醫學科進一步醫治。
1月1日早上9時左右，在中山大學附屬第一醫院，神經系統一科的診斷室里，29歲的患者杜先生側睡躺在床上，提前准備接納腰椎穿刺，將要注入到他身體的，是曾因「70萬余元一針」而備受關注的，脊髓性肌萎縮症（SMA）醫治葯品，諾西那生鈉。
今日，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險葯品目錄（2021年）》宣布執行，諾西那生鈉等7種罕見病葯物被首次歸入醫療保險。「入保」當日，廣東、北京、上海、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省份的醫院里有近20位SMA患者將接納諾西那生鈉醫治。杜先生便是在其中一員。
「再將頭往胸脯那裡靠一點，背再拱起來一點。」中山大學附屬第一醫院神經科主任醫師利婧逐漸引導杜先生調節姿勢。杜先生左側卧躺在床上，屈膝抱團，顯現出椎間盤。
「後背和床盡可能維持豎直，扎針進來的情況下略微斜一點，漸漸地往上……」中山一院神經外科主任醫生、專家教授張成來到當場具體指導。
另一邊廂，醫師徐睿愷早已在醫院葯房蓄勢待發。他手裡有一個保溫箱體，里邊是被超低溫冷藏儲存著的諾西那生鈉注射液。「可以把葯拿過來了。」沒多久，他收到了送葯上門的命令。
針頭扎進到人體，杜先生攥緊拳頭。「放鬆一點，吸呼，腹部別焦慮不安。」醫務人員再次耐心地正確引導。
腰椎穿刺進行，主任醫師何若潔把注射液從冰涼的恆溫箱里取下來，握手中內心，把注射液復溫到25℃上下。2分鍾後，測溫槍表明注射液的氣溫早已適合。
利婧和何若潔兩個人相互配合，用注射針將5mL的諾西那生鈉注射液自小水瓶座里抽出來。「這一步要尤其當心，每一滴中葯是珍貴的，要盡可能都吸進針筒里來。」
所有汲取出去後，利婧慢慢把注射液引入杜先生身體內，完成了本次醫治。注入後，杜先生要躺在床上靜卧6鍾頭，防止造成腦內低電壓。
SMA是一種罕見病，患者很有可能慢慢覺得肢體無力，並且狀況會愈來愈差，無法反轉。「從12歲就逐漸感覺運動有點兒睏乏，到2015年診斷這一病之後，每一年都是會覺得自身的能量下降。」杜先生說。如果不接納醫治，SMA患者的全身肌肉能量很有可能逐漸衰退，最後由於吸氣或是咽下等發生問題而造成感柒、身亡。
諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸類葯，能精確靶向治療對於SMA的發病緣故，讓身體造成大量的神經系統調整蛋清，合理改進患者健身運動、吸氣等關鍵作用、提升存活率。
2019年2月進到中國時，諾西那生鈉注射液一針標價69.97萬余元RMB，患者必須在前63天注入4針，往後面每4個月注入1針，終生服葯。
SMA歸屬於罕見病，在新生嬰兒中發病率約為萬分之一，較小的患者人群和極大的研發支出，讓諾西那生鈉變成一類備受關注的低值罕見病葯。
2021年12月3日，我國醫保目錄調整結果「官方宣布」，7款罕見病醫治葯品進到國家醫保目錄，在其中就包含諾西那生鈉。
「先前，有的SMA患者，尤其是一些寶寶因治療費負擔重或是別的緣故而終斷就診，大家會覺得尤其遺憾。」作為諾西那生鈉注射液進到國家醫保目錄後給出第一批葯方的醫師，利婧表明：「SMA是現階段2歲下列寶寶的首要遺傳疾病兇手。諾西那生鈉被列入醫療保險，使我們『有葯可以用』『有葯敢用』，真真正正造福了SMA患者人群。」
先前，杜先生也對「70萬余元一針」的諾西那生鈉望而生畏。從患者機構美兒SMA關懷核心掌握到諾西那生鈉「入保」的信息，杜先生重新點燃了人生道路期待。他追憶，那時候患者機構里許多患者都痛哭，包含許多患者的父母。「入保之後，算上醫療保險報銷，盡管還不清楚要自費是多少，但毫無疑問能壓力了。」
「新年第一天就能用上這一葯，覺得自身好運到爆掉！」杜先生對將來充斥著期待，「希望自身日後能恢復正常，照常上班、一切正常日常生活，也期待大量的患者尤其是小孩子能恢復正常。」
高使用價值罕見病葯品初次被列入醫保葯品目錄，展示出了政府部門對罕見病患者人群葯物確保的十分重視。美兒SMA關懷核心實行負責人邢煥萍說：「大家記錄了患者人群從沒有葯可以用，到邁入醫治期待，再到今日享有醫療保險政策，家中壓力大大地緩解。這也是全國各地SMA患者及家中接到的最好是的節日禮物。」